Rischio a lungo termine di recidiva nella porpora trombotica trombocitopenica immuno-mediata e ruolo della terapia anti-CD20
La recidiva della malattia è riconosciuta come un rischio nella porpora trombotica trombocitopenica immuno-mediata ( iTTP ) dopo trattamento dell'episodio acuto di presentazione.
L'identificazione dei pazienti a rischio di recidiva e i suoi modelli devono ancora essere chiaramente stabiliti.
Sono stati esaminati i pazienti con porpora trombotica trombocitopenica immuno-mediata che avevano avuto più di 3 anni di follow-up in 10 anni nel Regno Unito per identificare le caratteristiche dei pazienti per la recidiva, valutare i tassi e i modelli di recidiva e la risposta alla terapia anti-CD20 in quelli con una disintegrina e metalloproteinasi con un motivo di trombospondina di tipo 1, recidive del membro 13 ( ADAMTS13 ) ( attività di ADAMTS13 inferiore al 20% senza trombocitopenia ).
Sono stati identificati 443 pazienti che mostravano tassi di recidiva del 40% a 5 anni di follow-up.
Al follow-up di 10 anni, non è stata osservata alcuna differenza nella recidiva indipendentemente dal fatto che Rituximab ( MabThera ) sia stato impiegato alla presentazione acuta. ( P=0.39 ).
L'etnia caraibica nera ha aumentato il rischio di recidiva della malattia nella popolazione britannica.
C'è stata una popolazione distinta di pazienti ( 6% ) che ha presentato una recidiva precoce con successive recidive frequenti che si sono verificate in media entro 2 anni ( tempo medio alla ricaduta nel sottogruppo, 1.7 anni ).
Complessivamente, quasi il 60% delle recidive descritte erano recidive ADAMTS13, con il successivo trattamento che riduceva il rischio di progressione verso recidive cliniche.
E' stato dimostrato che la porpora trombotica trombocitopenica immuno-mediata diagnosticata nell'ultima parte del periodo di studio presentava tassi inferiori di recidive cliniche ( 22.6% vs 11.1%, P=0.0004 ) con l'avvento del monitoraggio regolare e del Rituximab preventivo.
Nelle recidive di ADAMTS13, il 96% ha risposto alla terapia anti-CD20, raggiungendo un'attività di ADAMTS13 superiore al 20%.
La terapia anti-CD20 si è dimostrata un trattamento efficace a lungo termine indipendentemente dal pattern di recidiva e non si è verificata alcuna perdita di questa risposta al trattamento dopo i successivi episodi di trattamento. ( Xagena2023 )
Doyle AJ et al, Blood 2023; 141: 285-294
Emo2023 Farma2023